辉瑞Hympavzi三期研究获突破性成果，血友病治疗显著降低出血率
【纬度新闻网】辉瑞公司（Pfizer Inc.）周四（6月26日）宣布，其针对伴有抑制物的血友病A或B型患者的Hympavzi（marstacimab）三期BASIS研究取得积极顶线结果，成功达到主要研究目标，为血友病治疗带来新希望。
BASIS研究的主要终点为评估12至75岁伴有抑制物的血友病A或B患者，在12个月治疗期间使用Hympavzi后的年化出血率（ABR），并与患者此前接受的按需替代疗法进行比较。结果显示，Hympavzi较按需治疗显著降低93%的年化出血率，展现出优越疗效。此外，Hympavzi的耐受性良好，与BASIS研究非抑制物队列及一/二期研究结果一致。
辉瑞表示，目前正在对BASIS研究抑制物队列的完整三期数据集进行分析，以进一步验证疗效与安全性数据。Hympavzi作为一种新型抗组织因子途径抑制剂（anti-TFPI），旨在为血友病患者提供更有效的治疗选择，减少因凝血因子抑制物导致的治疗难题。
血友病是一种遗传性出血性疾病，伴有抑制物的患者因免疫系统对抗常规凝血因子治疗而面临更大挑战。Hympavzi的突破性成果可能为这一群体带来更安全、便捷的治疗方案，显著改善生活质量。
辉瑞全球研发负责人表示：“Hympavzi的积极结果标志着血友病治疗的重要进展，我们期待进一步分析数据并与监管机构合作，加速其临床应用。”
Hympavzi的成功可能为血友病患者提供新的治疗标准，同时推动相关药物研发的竞争。辉瑞计划将完整研究数据提交给监管机构，以支持Hympavzi的上市申请。
